下一个大药赛道：中国会被甩开吗？CNS药物研发的挑战与机遇。当全球生物制药领域中较为容易开发的药物已被挖掘殆尽时，下一个药王可能在哪个领域出现？2025年，中枢神经系统（CNS）药物领域充满了机遇与挑战。CNS药物主要针对大脑设计，包括治疗精神心理科疾病如抑郁症、焦虑症、双向情感障碍等，以及神经科疾病如阿尔兹海默症、帕金森病、渐冻症等。
一名投资人指出，从全球市场来看，CNS类药物存在巨大的未满足临床需求。然而直到去年，相关企业的投资才在中国受到广泛关注。这主要是因为肿瘤、ADC、CAR-T等领域过热，一级资本开始寻找长期回报但技术壁垒高的赛道，CNS正好符合这一需求。截至2025年6月，中国已有至少24家CNS创新药企完成融资，总额超过110亿元人民币，涵盖小分子、新基因治疗等多个方向。
尽管如此，CNS药物研发风险极高。阿斯利康宣布终止其所有CNS在研项目，包括与礼来合作的AD药物MEDI1814和处于II期的偏头痛单抗MEDI0618，表明部分跨国药企正在退出CNS赛道，转投更为确定性的治疗领域。在国内，绿谷971作为治疗阿尔兹海默症的药物，在过去几年经历了断货、裁员及药监部门的严格审查，尽管投入了40亿元，但未能实现利润平衡。
上述投资人坦言，所在机构对CNS企业的投资额度一般不高，这个领域的高风险性让他感到焦虑。虽然CNS领域讨论度很高，但并非所有机构都愿意涉足，美元基金和成长型创投对此兴趣较高。此外，中国创新药企业在CNS领域面临一些先天劣势，比如产学研脱节、药物评审机制弹性不足、市场认知程度较低等。未来十年内百亿投资能否结出硕果，很大程度上取决于这些因素的变化。
从近两年的投融资事件来看，参与CNS企业投资的主要是一些前沿领域的美元专业基金，例如礼来亚洲、龙磐资本和幂方健康。而在人民币基金方面，启明创投、高瓴创投等成长型、孵化型基金也积极参与其中。然而，这种选择并不能代表医药投资圈的整体趋势，目前的投资环境更倾向于快速变现模式。BD模式之所以受欢迎，是因为它能更快落地，而CNS药物的数据解读难度大，即使到了Phase 2阶段，大药企也不敢轻易购买。
CNS药物的研发周期长、失败率高，从立项到上市通常需要8-10年，这与大多数基金的投资期限严重不匹配。此外，CNS新药模式与中国本土特色的一些投资模式之间存在天然差距。例如，政府主导的产业母基金更关注产业链完善和生态圈建设，但大部分CNS公司仍处于理论验证阶段，与产业上下游联系不深，因此不在这一投资逻辑内。另外，由于CNS类biotech管线较少、靶点较冷，产品线不够“丰满性感”，对于主流的“平台型+爆款药”类型投资吸引力有限。
为了吸引投资，一些CNS类企业选择增加传统服务类业务，如宁丹新药既做新药研发，又提供CXO服务。拓宽技术路径辐射范围或利用其他领域的技术成果也是讲好故事的一种方式。例如，递送技术在ADC、核酸类药物中的应用经验可以为CNS药物开发提供借鉴。如今赢得资本青睐的CNS企业往往不是只做CNS适应症，而是依靠某一突破关键研发环节的技术，管线覆盖多个治疗领域。
据艾昆玮报告，截至2025年，中国在全球CNS临床试验中的占比由2015-2019年的6%提升到2020-2024年的13%。尽管有所提升，但与欧美相比，中国对CNS的投入仍然不足。一些海外投资机构认为，中国biotech在CNS领域的滞后会影响未来的创新能力。事实上，尽管一些跨国药企选择放弃CNS领域，但仍有公司在持续交易。中国的优势在于某些关键开发环节的经验，但劣势也很明显，如监管部门严格导致投资犹豫和开发犹豫。FDA在CNS药物审批上的高效和开放，得益于美国公共卫生机构对该领域的长期关注。要回答是否能在CNS领域弯道超车，关键在于找到与自身药物特点匹配的可商业化路径。
嘉喜网提示：文章来自网络，不代表本站观点。
